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基因編輯新療法或能治愈危險(xiǎn)炎癥

發(fā)布時(shí)間:2024-2-5來(lái)源:青島市科技局點(diǎn)擊:返回列表

  

一種新療法切割了激肽釋放酶的基因。

圖片來(lái)源:英國(guó)《新科學(xué)家》雜志
 
  科技日?qǐng)?bào)訊 (記者劉霞)英國(guó)劍橋大學(xué)科學(xué)家進(jìn)行了一項(xiàng)基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗(yàn),10名罹患罕見炎癥疾病遺傳性血管性水腫的患者接受了治療。結(jié)果顯示,其中9人幾乎痊愈,這表明新基因療法或能治愈危險(xiǎn)的炎癥疾病。相關(guān)研究論文2月1日發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。
 
  遺傳性血管性水腫會(huì)導(dǎo)致人體組織突然出現(xiàn)腫脹,對(duì)面部或喉嚨等部位有影響。其癥狀類似于過(guò)敏反應(yīng),但無(wú)法用抗過(guò)敏藥物治療。患者發(fā)病時(shí)會(huì)極度痛苦,如果喉嚨堵塞,還可能導(dǎo)致窒息。
 
  在最新試驗(yàn)中,10名病患接受了體內(nèi)給藥的新型基因療法。結(jié)果顯示,治療后的6個(gè)月,他們的腫脹發(fā)作次數(shù)下降了95%。之后的6個(gè)月到一年的時(shí)間里,9人沒(méi)有再出現(xiàn)腫脹發(fā)作。
 
  研究團(tuán)隊(duì)表示,現(xiàn)有治療遺傳性血管性水腫的藥物,是通過(guò)阻斷肝臟產(chǎn)生的一種與炎癥有關(guān)的蛋白質(zhì)激肽釋放酶而發(fā)揮作用。新療法則通過(guò)包裹在脂質(zhì)納米顆粒內(nèi)的遺傳物質(zhì)來(lái)切割激肽釋放酶基因,肝細(xì)胞會(huì)吸收這些脂質(zhì)納米顆粒來(lái)發(fā)揮作用。
 
  迄今為止,大多數(shù)基于CRISPR的基因療法都是在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行的“體外”編輯,即先將細(xì)胞從人體中取出,進(jìn)行編輯后再注入體內(nèi),這是一個(gè)復(fù)雜且漫長(zhǎng)的過(guò)程。而新基因療法則采用直接給藥的方式完成治療?;颊咧恍璺靡淮危湍塬@得如此好的療效,這一點(diǎn)非常吸引人。

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